諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），選用Ionis的特有反義科研開發(fā)，致力于用以醫(yī)治因SMN1遺傳基因（坐落于性染色體5q）突然變化或缺少，導(dǎo)致SMN蛋白質(zhì)欠缺，從而造成的SMA。諾西那生鈉注射液能夠改變SMN2前mRNA的剪輯，進(jìn)而提升詳細(xì)長短SMN蛋白質(zhì)的造成。
ASO是一種生成的多肽鏈挎包，能夠用于可選擇性地融合總體目標(biāo)RNA并調(diào)整基因的表達(dá)。根據(jù)應(yīng)用此項技術(shù)性，諾西那生鈉注射液早已被證實能夠提升SMA病人中詳細(xì)長短SMN蛋白質(zhì)的總數(shù)。
諾西那生鈉注射液根據(jù)鞘內(nèi)注射給藥，立即將藥品傳至脊神經(jīng)周邊的腦組織（CSF）中，更是SMA客戶因SMN蛋白質(zhì)水準(zhǔn)不夠，造成運動神經(jīng)元出現(xiàn)退行性病變的位置。
拓展材料：
常見問題：
SMA是一種少見的遺傳神經(jīng)肌肉病癥，新生嬰兒患病率大概為萬分之一點六七，主要表現(xiàn)為對稱的肌肉僵硬，肌肉弛緩，肌萎縮，身體健身運動作用比較嚴(yán)重受到限制。
這類病癥在我國的確診較非常容易，但醫(yī)治欠缺合理醫(yī)治藥品。在諾西那生鈉注射液發(fā)售前，SMA病癥管理方法僅限吸氣適用、營養(yǎng)成分適用、防止和治療肌無力所造成的比較嚴(yán)重的病發(fā)癥。
