PaxMedica開啟注射用蘇拉明鈉臨床研究 用于新冠后遺癥的治療
媒體報道顯示,南非藥監局近期已批準一項使用蘇拉明鈉治療新冠后遺癥的研究,以嘗試解決患者感染新冠病毒后出現持續超過12周的身體和神經精神衰弱癥狀。該項研究由一家名為PaxMedica的生物制藥公司申報。資料顯示,該公司專注于開發神經系統疾病方面的藥物。
今年1月,PaxMedica宣布PAX-101(注射用蘇拉明鈉)獲得南非藥監局 (SAHPRA) 批準,用于研究對新冠后遺癥 (LCS,Long Covid Syndrome) 患者的治療效果。
該項名為PAX-LCS-101的1B期研究,將是一項隨機、對照、雙盲、多劑量組的前瞻性研究。在獲得南非國家倫理委員會批準后,目前已經開始招募LCS患者。
據了解,LCS是一種嚴重的多系統疾病,會導致患者功能嚴重受損。該項疾病的診斷深具挑戰性,因為沒有特定的測試用于確診。
雖然醫學文獻中提出了許多定義,但大多數研究人員傾向于將LCS定義為一種綜合征,其中包括無其他病因而持續超過12周的身體和神經精神衰弱癥狀。
在每個患者的LCS癥狀可能有所不同,但通常包括疲勞、大腦短路、身體疼痛、頭痛、呼吸短促、注意力不集中、睡眠障礙、直立性頭暈、關節和肌肉疼痛、抑郁和焦慮以及許多相關癥狀。
目前已觀察到的LCS,與另一種稱為肌痛性腦脊髓炎/慢性疲勞綜合征 (ME/CFS) 的癥狀有諸多相似之處。
在這兩種疾病中,疲勞是一個突出的癥狀,并且與許多其他觀察到的癥狀重疊,使得患者無法外出工作或進行正常活動。在ME/CFS的極端情況下,根據以往的數據來看,受影響的人即使不臥床也只能呆在家中。
PaxMedica公司計劃將蘇拉明鈉作為LCS和ME/CFS的治療方法。
“患有LCS和ME/CFS的人具有極其類似的身體癥狀,并且與線粒體和嘌呤能信號傳導相關的病理生理學存在相似性。蘇拉明鈉作為一種嘌呤能受體拮抗劑,可能在解決這兩種疾病的綜合癥方面發揮重要作用。”UCSD醫學院線粒體和代謝疾病中心的聯合主任、醫學博士Robert Naviaux如此分析。
臨床試驗計劃研究兩種劑量的蘇拉明鈉(5mg/kg和10mg/kg)在18歲及以上LCS成人中的安全性、耐受性、有效性和藥物在體內的動態過程。
LCS醫療需求顯然尚未得到滿足,但目前沒有批準的藥物治療這種疾病。科學界和醫學界日益達成共識,需要對LCS的原因以及潛在相關的ME/CFS進行更多的研究。
PAX-101注射用蘇拉明鈉治療自閉癥譜系障礙(ASD)處于II期。此外,該公司正在開發PAX-102作為蘇拉明鈉滴鼻劑,用于ASD和其他神經疾病。